ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., une société de biotechnologie au stade clinique, se concentre sur la découverte et le développement de nouveaux médicaments thérapeutiques. La société développe une plateforme d'édition de l'ARN via sa technologie d'édition de l'ARN Axiomer pour des troubles génétiques dont les besoins ne sont pas satisfaits. Son principal candidat produit, AX-0810, cible le polypeptide de cotransport sodium-taurocholate (NTCP) pour le traitement des maladies cholestatiques. La société développe également l'AX-2402, qui cible les mutations de la protéine de liaison CpG méthylée 2 pour le syndrome de Rett ; l'AX-2911, qui cible PNPLA3 pour la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique ; et l'AX-1412, qui cible le gène B4GALT1 pour les maladies cardiovasculaires. Elle a conclu un accord de recherche et de collaboration avec Eli Lilly and Company pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments potentiels pour des troubles génétiques du foie et du système nerveux. La société a été constituée en 2012 et a son siège social à Leiden, aux Pays-Bas.