CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics est une société d'édition génomique axée sur le développement de thérapies basées sur la technologie CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 signifie clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/protéine 9 associée à CRISPR (Cas9), une technologie révolutionnaire permettant de modifier avec précision des séquences spécifiques de l'ADN génomique. La société se concentre sur l'utilisation de cette technologie pour traiter des maladies génétiquement définies. Le premier médicament approuvé de CRISPR est Casgevy, développé en collaboration avec Vertex Pharmaceuticals, qui cible la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions. La société fait progresser divers programmes d'édition génomique en immuno-oncologie, en cardiologie, ainsi qu'une thérapie dérivée de cellules souches pour traiter le diabète de type 1.