ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., un'azienda biotecnologica in fase clinica, si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di nuovi farmaci terapeutici. La società sviluppa una piattaforma di editing dell'RNA attraverso la sua tecnologia Axiomer RNA editing per disturbi genetici con bisogni insoddisfatti. Il suo principale candidato prodotto, AX-0810, mira al polipeptide di cotrasporto del na-taurocolato (NTCP) per il trattamento di malattie colestatiche. La società sviluppa inoltre AX-2402, che mira alle mutazioni della proteina 2 legante il metil-CpG per la sindrome di Rett; AX-2911, che mira a PNPLA3 per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica; e AX-1412, che mira al gene B4GALT1 per le malattie cardiovascolari. Ha un accordo di ricerca e collaborazione con Eli Lilly and Company per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di potenziali nuovi farmaci per disturbi genetici nel fegato e nel sistema nervoso. La società è stata costituita nel 2012 e ha sede a Leida, nei Paesi Bassi.