Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics Incは、米国の初期段階のバイオ医薬品会社であり、深刻な遺伝性疾患の根本的な原因を治療するための新規アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）医薬品を開発しています。同社は独自のTargeted Augmentation of Nuclear Gene Output技術を利用して、タンパク質発現を精密にアップレギュレートするASOを設計しています。主要な臨床候補薬には、重症で進行性の遺伝性てんかんであるドラベ症候群を治療するための第I/IIa相臨床試験段階にあるSTK-001と、常染色体優性視神経萎縮症の治療に向けた前臨床段階にあるSTK-002があります。また、中枢神経系の深刻で希少な遺伝性神経発達疾患の治療に向けた新規RNAベース医薬品の発見、開発、および商業化について、Acadia Pharmaceuticals Inc.とライセンスおよび共同開発契約を締結しました。同社は以前ASOthera Pharmaceuticals, Inc.として知られていましたが、2016年5月にStoke Therapeutics, Inc.に社名を変更しました。Stoke Therapeutics Incは2014年に設立され、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。