Stoke Therapeutics Inc 

Stoke Therapeutics Incは、RNA医薬を活用して身体の潜在能力を引き出し、タンパク質の発現を回復させることに専念するバイオテクノロジー企業です。独自のTANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）アプローチを通じて、Stoke Therapeutics Incはアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を開発し、自然に発生するタンパク質レベルを選択的に回復させることを目指しています。現在開発中の最初の医薬品であるzorevunersenは、ドラベ症候群の患者における疾患修飾の可能性を示しています。同社は、中枢神経系および眼のハプロ不全疾患を含む複数のターゲットに焦点を当てた初期プログラムを提供しており、変異に依存しない方法で基礎疾患遺伝子のタンパク質発現をアップレギュレートすることを目指しています。