Stoke Therapeutics Inc 

Stoke Therapeutics, Inc.は、タンパク質発現をアップレギュレートすることで、重篤な遺伝性疾患の治療薬を開発しています。同社は、独自のTargeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO)アプローチを活用し、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を開発することで、タンパク質レベルを選択的に回復させます。主な製品候補には、常染色体優性視神経萎縮症の治療に向けて第1相臨床試験段階にあるSTK-002や、ドラベ症候群の治療薬として第3相臨床試験で評価されている開発中の新薬Zorevunersen (STK-001)が含まれます。また、中枢神経系および眼のハプロ不全疾患を含む、さまざまな標的に焦点を当てたプログラムも開発しています。同社は、ドラベ症候群治療薬Zorevunersenの開発および商業化に関してBiogen Inc.と、遺伝性神経発達疾患治療のための新規RNAベース医薬品の発見、開発、および商業化に関してAcadia Pharmaceuticals Inc.とライセンスおよび提携関係にあります。以前はASOthera Pharmaceuticals, Inc.として知られていましたが、2016年5月にStoke Therapeutics, Inc.に社名を変更しました。Stoke Therapeutics, Inc.は2014年に設立され、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。