ProQR Therapeutics N.V 

プロキューアール・セラピューティクスは、新規治療薬の発見と開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、未充足のニーズがある遺伝性疾患向けに、Axiomer RNA編集技術を用いたRNA編集プラットフォームを開発しています。主要な製品候補であるAX-0810は、胆汁停滞性疾患の治療に向けてナトリウム・タウロコール酸共輸送ポリペプチド（NTCP）を標的としています。また、レット症候群に対するメチルCpG結合タンパク質2変異を標的とするAX-2402、代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）に対するPNPLA3を標的とするAX-2911、および心血管疾患に対するB4GALT1遺伝子を標的とするAX-1412の開発も進めています。同社は、肝臓および神経系の遺伝性疾患に対する潜在的な新薬の発見、開発、および商業化について、イーライリリー社と研究および提携契約を締結しています。2012年に設立され、オランダのライデンに本社を置いています。