ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นหาและพัฒนาตัวยาบำบัดชนิดใหม่ บริษัทได้พัฒนาแพลตฟอร์มการแก้ไข RNA ผ่านเทคโนโลยี Axiomer RNA editing สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่ยังไม่มีวิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพ โดยมีผลิตภัณฑ์หลักคือ AX-0810 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP) เพื่อใช้ในการรักษาโรคท่อน้ำดีอุดตัน (cholestatic diseases) นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา AX-2402 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์ของ methyl CpG binding protein 2 สำหรับกลุ่มอาการเรตต์ (Rett syndrome), AX-2911 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ PNPLA3 สำหรับโรคตับอักเสบจากไขมันพอกตับ (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis) และ AX-1412 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ยีน B4GALT1 สำหรับโรคหัวใจและหลอดเลือด บริษัทมีข้อตกลงด้านการวิจัยและความร่วมมือกับ Eli Lilly and Company เพื่อค้นหา พัฒนา และจำหน่ายยาใหม่ที่มีศักยภาพสำหรับโรคทางพันธุกรรมในตับและระบบประสาท บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2012 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองไลเดน ประเทศเนเธอร์แลนด์