Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn đầu, phát triển các loại thuốc oligonucleotide antisense (ASO) mới để điều trị các nguyên nhân cơ bản của các bệnh di truyền nghiêm trọng tại Hoa Kỳ. Công ty sử dụng công nghệ Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output độc quyền để thiết kế các ASO nhằm điều chỉnh tăng biểu hiện protein một cách chính xác. Ứng cử viên lâm sàng hàng đầu của công ty là STK-001, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/IIa để điều trị hội chứng Dravet, một loại động kinh di truyền nghiêm trọng và tiến triển; và STK-002, đang trong giai đoạn tiền lâm sàng để điều trị teo dây thần kinh thị giác di truyền trội. Công ty đã ký kết thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Acadia Pharmaceuticals Inc. để khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc dựa trên RNA mới nhằm điều trị các bệnh phát triển thần kinh di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng của hệ thần kinh trung ương. Công ty trước đây được biết đến với tên gọi ASOthera Pharmaceuticals, Inc. và đã đổi tên thành Stoke Therapeutics, Inc. vào tháng 5 năm 2016. Stoke Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2014 và có trụ sở chính tại Bedford, Massachusetts.