Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. tham gia vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh di truyền nghiêm trọng bằng cách tăng cường biểu hiện protein. Công ty sử dụng phương pháp độc quyền Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) trong việc phát triển các antisense oligonucleotides (ASOs) để phục hồi mức độ protein một cách có chọn lọc. Các ứng viên sản phẩm dẫn đầu của công ty bao gồm STK-002, hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 để điều trị teo thị giác trội nhiễm sắc thể thường; và Zorevunersen (STK-001), một loại thuốc mới đang được nghiên cứu để điều trị hội chứng Dravet và đang được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3. Công ty cũng phát triển các chương trình tập trung vào các mục tiêu khác nhau, bao gồm các bệnh thiếu hụt haplo của hệ thần kinh trung ương và mắt. Công ty có giấy phép và hợp tác với Biogen Inc. để phát triển và thương mại hóa thuốc zorevunersen điều trị hội chứng Dravet; và Acadia Pharmaceuticals Inc. để khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc dựa trên RNA mới để điều trị các bệnh phát triển thần kinh di truyền. Công ty trước đây được gọi là ASOthera Pharmaceuticals, Inc. và đã đổi tên thành Stoke Therapeutics, Inc. vào tháng 5 năm 2016. Stoke Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2014 và có trụ sở chính tại Bedford, Massachusetts.