ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc khám phá và phát triển các loại thuốc điều trị mới. Công ty phát triển một nền tảng chỉnh sửa RNA thông qua công nghệ chỉnh sửa RNA Axiomer cho các rối loạn di truyền chưa có phương pháp điều trị đáp ứng. Sản phẩm ứng cử viên hàng đầu của công ty, AX-0810, nhắm vào polypeptide đồng vận chuyển na-taurocholate (NTCP) để điều trị các bệnh ứ mật. Công ty cũng phát triển AX-2402, nhắm vào các đột biến protein liên kết methyl CpG 2 cho hội chứng Rett; AX-2911, nhắm vào PNPLA3 cho viêm gan steatohepatitis liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa; và AX-1412, nhắm vào gen B4GALT1 cho các bệnh tim mạch. Công ty có thỏa thuận nghiên cứu và hợp tác với Eli Lilly and Company để khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc mới tiềm năng cho các rối loạn di truyền trong gan và hệ thần kinh. Công ty được thành lập vào năm 2012 và có trụ sở chính tại Leiden, Hà Lan.