ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., một công ty sinh học, tập trung vào việc khám phá và phát triển các loại thuốc điều trị mới. Dòng sản phẩm của công ty bao gồm AX-0810 cho các bệnh tắc mật nhắm vào Na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP); và AX-1412 cho các bệnh tim mạch (CVDs) nhắm vào Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1). Nó cũng phát triển nhiều chương trình nghiên cứu giai đoạn đầu khác, bao gồm AX-1005 cho các mục tiêu không được công bố trong CVDs; AX-2402, tập trung vào hội chứng Rett; AX-2911 cho viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH) nhắm vào protein 3 chứa miền phospholipase giống patatin (PNPLA3); AX-0601 cho béo phì và tiểu đường loại 2; và AX-9115 cho tình trạng chuyển hóa hiếm gặp, cũng như các chương trình bổ sung trong hội chứng Rett, các chương trình CNS bổ sung và nhiều mục tiêu và chương trình không được đặt tên khác. Ngoài ra, công ty phát triển công nghệ nền tảng chỉnh sửa RNA Axiomer. Công ty có thỏa thuận cấp phép với Trung tâm Y tế Đại học Radboud; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; Đại học Rochester; và Trung tâm Y tế Đại học Leiden, cũng như hợp tác cấp phép và nghiên cứu với Eli Lilly and Company để khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc mới tiềm năng cho các rối loạn di truyền ở gan và hệ thần kinh. Công ty được thành lập vào năm 2012 và có trụ sở tại Leiden, Hà Lan.