ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. hoạt động như một doanh nghiệp dược phẩm sinh học chuyên nghiên cứu và phát triển các liệu pháp dựa trên RNA nhằm giải quyết các rối loạn di truyền. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm hai ứng viên thuốc chính đang ở giai đoạn lâm sàng nâng cao: Sepofarsen hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II/III, được gọi là thử nghiệm ILLUMINATE, nhằm mục tiêu điều trị bệnh Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10). Ultevursen cũng đang trải qua đánh giá Giai đoạn II/III để điều trị bệnh thoái hóa võng mạc sắc tố do trung gian USH2A và hội chứng Usher. Ngoài các chương trình lâm sàng, ProQR đang tích cực phát triển công nghệ nền tảng chỉnh sửa base RNA Axiomer độc quyền của mình. Các hợp tác chiến lược đóng vai trò trung tâm trong chiến lược của ProQR, được minh chứng bởi các thỏa thuận cấp phép với các tổ chức như Trung tâm Y tế Đại học Radboud, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., và Trung tâm Y tế Đại học Leiden. Hơn nữa, một quan hệ đối tác nghiên cứu và cấp phép quan trọng đang tồn tại với Eli Lilly and Company, tập trung vào việc khám phá, thúc đẩy và thương mại hóa các loại thuốc mới cho các tình trạng di truyền ảnh hưởng đến gan và hệ thần kinh. Được thành lập vào năm 2012, ProQR Therapeutics N.V. đặt trụ sở chính tại Leiden, Hà Lan.