ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger therapeutischer Medikamente. Die Produktpipeline des Unternehmens umfasst AX-0810 für cholestatische Erkrankungen, das auf das Na-taurocholate cotransportierendes Polypeptid (NTCP) abzielt; und AX-1412 für Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVDs), das auf Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1) abzielt. Es entwickelt auch verschiedene andere Forschungsprogramme in der frühen Phase, darunter AX-1005 für nicht offengelegte Ziele in CVDs; AX-2402, das sich auf das Rett-Syndrom konzentriert; AX-2911 für mit metabolischer Dysfunktion assoziierte Steatohepatitis (MASH), das auf das patatinähnliche Phospholipase-Domänen-Protein 3 (PNPLA3) abzielt; AX-0601 für Fettleibigkeit und Typ-2-Diabetes; und AX-9115 für seltene Stoffwechselerkrankungen sowie zusätzliche Programme im Rett-Syndrom, zusätzliche Programme im ZNS und mehrere andere nicht benannte Ziele und Programme. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen die Axiomer RNA-Basenbearbeitungstechnologie. Es hat eine Lizenzvereinbarung mit dem Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; der University of Rochester; und dem Leiden University Medical Center sowie eine Lizenz- und Forschungskooperation mit Eli Lilly and Company zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung potenzieller neuer Medikamente für genetische Störungen in der Leber und im Nervensystem. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande.