ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., ein biopharmazeutisches Unternehmen, befasst sich mit der Entdeckung und Entwicklung von RNA-basierten Therapeutika zur Behandlung genetischer Erkrankungen. Das Unternehmen entwickelt primär Sepofarsen, das sich in der klinischen Phase-II/III-Studie „Illuminate“ zur Behandlung der Leber-Kongenitalen Amaurose Typ 10 befindet, sowie Ultevursen, das sich in einer klinischen Phase-II/III-Studie zur Behandlung der USH2A-vermittelten Retinitis pigmentosa und des Usher-Syndroms befindet. Zudem arbeitet das Unternehmen an der Entwicklung der Axiomer RNA-Base-Editing-Plattformtechnologie. Es besteht eine Lizenzvereinbarung mit dem Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. und dem Leiden University Medical Center sowie eine Lizenz- und Forschungskooperation mit Eli Lilly and Company zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung potenzieller neuer Medikamente für genetische Erkrankungen der Leber und des Nervensystems. ProQR Therapeutics N.V. wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande.