ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung und Entwicklung von RNA-basierten Therapien zur Behandlung genetischer Erkrankungen widmet. Die Pipeline des Unternehmens umfasst zwei primäre Wirkstoffkandidaten in fortgeschrittenen klinischen Stadien: Sepofarsen befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-II/III-Studie, der sogenannten ILLUMINATE-Studie, zur Behandlung der Leber-Kongenitalen Amaurose 10 (LCA10). Ultevursen wird ebenfalls in einer Phase-II/III-Studie zur Behandlung der USH2A-vermittelten Retinitis pigmentosa und des Usher-Syndroms evaluiert. Über seine klinischen Programme hinaus entwickelt ProQR aktiv seine proprietäre Axiomer RNA-Base-Editing-Plattformtechnologie weiter. Strategische Kooperationen sind zentraler Bestandteil der Strategie von ProQR, was durch Lizenzvereinbarungen mit Institutionen wie dem Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. und dem Leiden University Medical Center belegt wird. Darüber hinaus besteht eine bedeutende Lizenz- und Forschungspartnerschaft mit Eli Lilly and Company, die sich auf die Entdeckung, Weiterentwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Medikamente für genetische Erkrankungen konzentriert, die die Leber und das Nervensystem betreffen. ProQR Therapeutics N.V. wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande.