Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. si occupa dello sviluppo di trattamenti per malattie genetiche gravi attraverso l'upregulation dell'espressione proteica. L'azienda utilizza il proprio approccio proprietario Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) nello sviluppo di oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli proteici. I suoi principali candidati prodotti includono STK-002, attualmente in fase 1 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante; e Zorevunersen (STK-001), un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento della sindrome di Dravet, in fase di valutazione in studi clinici di fase 3. L'azienda sviluppa inoltre programmi focalizzati su vari target, incluse le malattie da aploinsufficienza del sistema nervoso centrale e dell'occhio. Ha una licenza e una collaborazione con Biogen Inc. per lo sviluppo e la commercializzazione del farmaco zorevunersen per il trattamento della sindrome di Dravet; e con Acadia Pharmaceuticals Inc. per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci basati sull'RNA per il trattamento di malattie genetiche dello sviluppo neurologico. La società era precedentemente nota come ASOthera Pharmaceuticals, Inc. e ha cambiato nome in Stoke Therapeutics, Inc. nel maggio 2016. Stoke Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2014 e ha sede a Bedford, Massachusetts.