Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase iniziale, sviluppa nuovi farmaci a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) per trattare le cause sottostanti di gravi malattie genetiche negli Stati Uniti. La società utilizza la sua tecnologia proprietaria Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output per progettare ASO in grado di upregolare con precisione l'espressione proteica. Il suo principale candidato clinico è STK-001, attualmente in fase di sperimentazione clinica I/IIa per il trattamento della sindrome di Dravet, una forma grave e progressiva di epilessia genetica; e STK-002, in fase preclinica per il trattamento dell'atrofia ottica dominante autosomica. Ha stipulato un accordo di licenza e collaborazione con Acadia Pharmaceuticals Inc. per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci a base di RNA per il trattamento di gravi e rare malattie neurosviluppo genetiche del sistema nervoso centrale. La società era precedentemente nota come ASOthera Pharmaceuticals, Inc. e ha cambiato nome in Stoke Therapeutics, Inc. nel maggio 2016. Stoke Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2014 e ha sede a Bedford, Massachusetts.