プロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) 

バイオ医薬品企業であるプロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) は、遺伝性疾患の治療に向けたRNAベースの治療薬の探索および開発を行っています。同社は主に、レーベル先天性黒内障10型を治療するためのフェーズII/III臨床試験「illuminate試験」段階にあるセポファルセン、およびUSH2A介在性網膜色素変性症とアッシャー症候群を治療するためのフェーズII/III臨床試験段階にあるウルテフルセンの開発に取り組んでいます。また、Axiomer RNA塩基編集プラットフォーム技術の開発も行っています。同社は、Radboud University Medical Center、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Leiden University Medical Centerとライセンス契約を締結しているほか、肝臓および神経系の遺伝性疾患に対する潜在的な新薬の探索、開発、商業化に向けてEli Lilly and Companyとライセンスおよび研究提携を行っています。プロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) は2012年に設立され、オランダのライデンに本社を置いています。