プロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) 

プロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) は、遺伝性疾患の治療を目的としたRNAベースの治療薬の発見および開発に注力するバイオ医薬品企業です。同社のパイプラインには、現在、高度な臨床段階にある2つの主要な候補薬が含まれています。Sepofarsenは、レーバー先天性黒内障10型（LCA10）を対象とした「ILLUMINATE試験」と呼ばれる第II/III相臨床試験が進行中です。また、Ultevursenも、USH2Aを介した網膜色素変性症およびアッシャー症候群の治療に向けて第II/III相評価が行われています。臨床プログラムに加え、同社は独自のRNA塩基編集プラットフォーム技術であるAxiomerの開発も積極的に進めています。戦略的提携は同社の戦略の中核であり、Radboud University Medical Center、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Leiden University Medical Centerなどの機関とのライセンス契約がその証左です。さらに、Eli Lilly and Companyとは、肝臓および神経系に影響を与える遺伝性疾患に対する新規医薬品の発見、進展、および商業化に焦点を当てた重要なライセンスおよび研究パートナーシップを結んでいます。2012年に設立されたプロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) は、オランダのライデンに本社を置いています。