ProQR Therapeutics N.V 

プロキューアール・セラピューティクス (ProQR Therapeutics N.V) は、バイオテクノロジー企業であり、新しい治療薬の発見と開発に注力しています。会社の製品パイプラインには、Na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP) を標的とする胆汁うっ滞性疾患向けの AX-0810 と、Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1) を標的とする心血管疾患 (CVD) 向けの AX-1412 が含まれています。また、CVD における未公開のターゲット向けの AX-1005、レット症候群に焦点を当てた AX-2402、脂肪肝炎 (MASH) に関連する代謝機能障害向けの AX-2911 (PNPLA3 を標的)、肥満および2型糖尿病向けの AX-0601、希少な代謝疾患向けの AX-9115、レット症候群における追加プログラム、中枢神経系 (CNS) における追加プログラム、その他の未命名のターゲットおよびプログラムを含むさまざまな初期段階の研究プログラムを開発しています。さらに、同社は Axiomer RNA ベース編集プラットフォーム技術を開発しています。Radboud University Medical Center、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Vico Therapeutics B.V.、University of Rochester、Leiden University Medical Center とのライセンス契約を締結しており、肝臓および神経系の遺伝性疾患に対する新しい潜在的な治療薬の発見、開発、商業化に向けて Eli Lilly and Company とライセンスおよび研究協力を行っています。会社は 2012 年に設立され、オランダのライデンに本社を置いています。