ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., uma empresa de biotecnologia, foca na descoberta e desenvolvimento de novos medicamentos terapêuticos. O pipeline de produtos da empresa inclui AX-0810 para doenças colestáticas visando o cotransportador de polipeptídeos Na-taurocolato (NTCP); e AX-1412 para doenças cardiovasculares (DCVs) visando a Beta-1,4-galactosiltransferase 1 (B4GALT1). Também desenvolve vários outros programas de pesquisa em estágio inicial, incluindo AX-1005 para alvos não divulgados em DCVs; AX-2402, que se concentra na síndrome de Rett; AX-2911 para esteato-hepatite associada à disfunção metabólica (MASH) visando a proteína 3 contendo domínio de fosfolipase semelhante à patatina (PNPLA3); AX-0601 para obesidade e diabetes tipo 2; e AX-9115 para condição metabólica rara, além de programas adicionais na síndrome de Rett, programas adicionais do SNC e múltiplos outros alvos e programas não nomeados. Além disso, a empresa desenvolve a tecnologia da plataforma de edição de base de RNA Axiomer. Possui um acordo de licença com o Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; University of Rochester; e Leiden University Medical Center, bem como uma colaboração de licença e pesquisa com a Eli Lilly and Company para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos potenciais para distúrbios genéticos no fígado e no sistema nervoso. A empresa foi incorporada em 2012 e tem sede em Leiden, Países Baixos.