ProQR Therapeutics N.V 

A ProQR Therapeutics N.V., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, concentra-se na descoberta e no desenvolvimento de novos medicamentos terapêuticos. A empresa desenvolve uma plataforma de edição de RNA através da sua tecnologia de edição de RNA Axiomer para distúrbios genéticos com necessidades não atendidas. O seu principal candidato a produto, AX-0810, visa o polipeptídeo de cotransporte de na-taurocolato (NTCP) para o tratamento de doenças colestáticas. A empresa também desenvolve o AX-2402, que visa mutações da proteína de ligação ao metil CpG 2 para a síndrome de Rett; o AX-2911, que visa o PNPLA3 para a esteato-hepatite associada a disfunção metabólica; e o AX-1412, que visa o gene B4GALT1 para doenças cardiovasculares. Possui um acordo de pesquisa e colaboração com a Eli Lilly and Company para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de potenciais novos medicamentos para distúrbios genéticos no fígado e no sistema nervoso. A empresa foi constituída em 2012 e tem sede em Leiden, Países Baixos.