ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., uma empresa biofarmacêutica, dedica-se à descoberta e ao desenvolvimento de terapias baseadas em RNA para o tratamento de doenças genéticas. A empresa desenvolve principalmente o sepofarsen, que está em ensaio clínico de fase II/III (estudo illuminate) para o tratamento da amaurose congênita de Leber tipo 10; e o ultevursen, que está em ensaio clínico de fase II/III para tratar a retinite pigmentosa mediada por USH2A e a síndrome de Usher. A empresa também atua no desenvolvimento da tecnologia de plataforma de edição de bases de RNA Axiomer. Possui acordos de licenciamento com o Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Leiden University Medical Center, além de licenciamento e colaboração de pesquisa com a Eli Lilly and Company para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de potenciais novos medicamentos para doenças genéticas no fígado e no sistema nervoso. A ProQR Therapeutics N.V. foi constituída em 2012 e tem sede em Leiden, Países Baixos.