ProQR Therapeutics N.V 

A ProQR Therapeutics N.V. opera como uma empresa biofarmacêutica dedicada à descoberta e ao desenvolvimento de terapias baseadas em RNA projetadas para tratar distúrbios genéticos. O pipeline da empresa inclui dois principais candidatos a fármacos em estágios clínicos avançados: o Sepofarsen, que está atualmente em um ensaio clínico de Fase II/III, conhecido como ensaio ILLUMINATE, visando a Amaurose Congênita de Leber 10 (LCA10). O Ultevursen também está passando por avaliação de Fase II/III para o tratamento da retinite pigmentosa mediada por USH2A e a síndrome de Usher. Além de seus programas clínicos, a ProQR está desenvolvendo ativamente sua tecnologia proprietária de plataforma de edição de base de RNA Axiomer. Colaborações estratégicas são centrais para a estratégia da ProQR, evidenciadas por seus acordos de licenciamento com instituições como o Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e o Leiden University Medical Center. Além disso, existe uma importante parceria de pesquisa e licenciamento com a Eli Lilly and Company, focada na descoberta, avanço e comercialização de novos medicamentos para condições genéticas que afetam o fígado e o sistema nervoso. Fundada em 2012, a ProQR Therapeutics N.V. mantém sua sede corporativa em Leiden, nos Países Baixos.