ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่ดำเนินธุรกิจด้านการค้นคว้าและพัฒนาการรักษาด้วย RNA สำหรับโรคทางพันธุกรรม โดยหลักแล้วบริษัทกำลังพัฒนา sepofarsen ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส II/III (illuminate trial) เพื่อรักษาโรค Leber congenital amaurosis 10 และ ultevursen ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส II/III เพื่อรักษาโรค retinitis pigmentosa ที่มีสาเหตุจาก USH2A และกลุ่มอาการ Usher นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนาเทคโนโลยีแพลตฟอร์มการแก้ไข RNA ที่ชื่อว่า Axiomer อีกด้วย ทั้งนี้ บริษัทมีข้อตกลงอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. และ Leiden University Medical Center รวมถึงมีความร่วมมือด้านการวิจัยและอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ Eli Lilly and Company เพื่อการค้นคว้า พัฒนา และจัดจำหน่ายยาใหม่ที่มีศักยภาพสำหรับโรคทางพันธุกรรมในตับและระบบประสาท ProQR Therapeutics N.V. จดทะเบียนก่อตั้งในปี 2012 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Leiden ประเทศเนเธอร์แลนด์