ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. ดำเนินธุรกิจในฐานะบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการค้นคว้าและพัฒนาการบำบัดด้วย RNA เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรม โดยมีผลิตภัณฑ์ใน Pipeline หลักสองรายการที่อยู่ในขั้นตอนการทดสอบทางคลินิกขั้นสูง ได้แก่ Sepofarsen ซึ่งกำลังอยู่ในการทดสอบทางคลินิกระยะที่ II/III หรือที่รู้จักในชื่อการทดสอบ ILLUMINATE เพื่อรักษาโรค Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10) และ Ultevursen ซึ่งกำลังอยู่ระหว่างการประเมินในระยะที่ II/III สำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกิดจากยีน USH2A และกลุ่มอาการ Usher นอกจากโปรแกรมทางคลินิกแล้ว ProQR ยังกำลังพัฒนาเทคโนโลยีแพลตฟอร์มการแก้ไขฐาน RNA ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตนเองอย่าง Axiomer อีกด้วย กลยุทธ์ความร่วมมือเชิงกลยุทธ์ถือเป็นหัวใจสำคัญของ ProQR ซึ่งเห็นได้จากข้อตกลงการอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับสถาบันต่างๆ เช่น Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. และ Leiden University Medical Center นอกจากนี้ ยังมีความร่วมมือด้านการวิจัยและการอนุญาตให้ใช้สิทธิ์ที่สำคัญกับ Eli Lilly and Company โดยมุ่งเน้นไปที่การค้นพบ การพัฒนา และการทำตลาดของยาชนิดใหม่สำหรับสภาวะทางพันธุกรรมที่ส่งผลกระทบต่อตับและระบบประสาท ProQR Therapeutics N.V. ก่อตั้งขึ้นในปี 2012 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Leiden ประเทศเนเธอร์แลนด์