ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. est une entreprise biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies basées sur l'ARN conçues pour traiter des troubles génétiques. Le pipeline de la société comprend deux principaux candidats médicaments à des stades cliniques avancés : le Sepofarsen, qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase II/III, appelé essai ILLUMINATE, ciblant l'amaurose congénitale de Leber de type 10 (LCA10). L'Ultevursen fait également l'objet d'une évaluation de phase II/III pour le traitement de la rétinite pigmentaire médiée par USH2A et du syndrome d'Usher. Au-delà de ses programmes cliniques, ProQR développe activement sa technologie propriétaire de plateforme d'édition de bases d'ARN, Axiomer. Les collaborations stratégiques sont au cœur de la stratégie de ProQR, comme en témoignent ses accords de licence avec des institutions telles que le Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., et le Leiden University Medical Center. De plus, un partenariat de recherche et de licence important existe avec Eli Lilly and Company, axé sur la découverte, l'avancement et la commercialisation de nouveaux médicaments pour des maladies génétiques affectant le foie et le système nerveux. Fondée en 2012, ProQR Therapeutics N.V. a son siège social à Leyde, aux Pays-Bas.