ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., une entreprise de biotechnologie, se concentre sur la découverte et le développement de nouveaux médicaments thérapeutiques. Le pipeline de produits de l'entreprise comprend AX-0810 pour les maladies cholestatiques ciblant le cotransporteur de Na-taurocolate (NTCP) ; et AX-1412 pour les maladies cardiovasculaires (CVD) ciblant la Beta-1,4-galactosyltransférase 1 (B4GALT1). Elle développe également divers autres programmes de recherche en phase précoce, y compris AX-1005 pour des cibles non divulguées dans les CVD ; AX-2402, qui se concentre sur le syndrome de Rett ; AX-2911 pour la stéatohépatite associée à une dysfonction métabolique (MASH) ciblant la protéine 3 contenant un domaine de phospholipase similaire à la patatine (PNPLA3) ; AX-0601 pour l'obésité et le diabète de type 2 ; et AX-9115 pour une condition métabolique rare, ainsi que des programmes supplémentaires dans le syndrome de Rett, des programmes supplémentaires dans le SNC et plusieurs autres cibles et programmes non nommés. De plus, l'entreprise développe la technologie de plateforme d'édition de bases d'ARN Axiomer. Elle a un accord de licence avec le Centre médical de l'Université de Radboud ; Inserm Transfert SA ; Ionis Pharmaceuticals, Inc. ; Vico Therapeutics B.V. ; l'Université de Rochester ; et le Centre médical de l'Université de Leiden, ainsi qu'un partenariat de licence et de recherche avec Eli Lilly and Company pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments potentiels pour les troubles génétiques du foie et du système nerveux. L'entreprise a été constituée en 2012 et a son siège à Leiden, aux Pays-Bas.