ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., une société biopharmaceutique, se consacre à la découverte et au développement de thérapies basées sur l'ARN pour le traitement de troubles génétiques. Elle développe principalement le sépofarsen, qui fait l'objet de l'essai clinique de phase II/III Illuminate pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber de type 10, ainsi que l'ultevursen, qui est en phase II/III d'essais cliniques pour traiter la rétinite pigmentaire médiée par USH2A et le syndrome d'Usher. La société travaille également au développement de la technologie de plateforme d'édition de l'ARN Axiomer. Elle détient des accords de licence avec le Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. et le Leiden University Medical Center, ainsi qu'un accord de licence et de collaboration de recherche avec Eli Lilly and Company pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments potentiels pour les troubles génétiques du foie et du système nerveux. ProQR Therapeutics N.V. a été constituée en 2012 et son siège social est situé à Leyde, aux Pays-Bas.