ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. opera come un'impresa biofarmaceutica dedicata alla scoperta e allo sviluppo di terapie basate sull'RNA progettate per trattare i disturbi genetici. La pipeline dell'azienda include due candidati farmaceutici principali in fasi cliniche avanzate: Sepofarsen, attualmente in uno studio clinico di Fase II/III, noto come studio ILLUMINATE, mirato all'Amaurosi Congenita di Leber 10 (LCA10). Ultevursen è anch'esso in fase di valutazione Fase II/III per il trattamento della retinite pigmentosa mediata da USH2A e della sindrome di Usher. Oltre ai suoi programmi clinici, ProQR sta sviluppando attivamente la propria tecnologia proprietaria di editing di basi dell'RNA, Axiomer. Le collaborazioni strategiche sono centrali nella strategia di ProQR, come dimostrato dai suoi accordi di licenza con istituzioni quali il Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e il Leiden University Medical Center. Inoltre, esiste una significativa partnership di ricerca e licenza con Eli Lilly and Company, focalizzata sulla scoperta, l'avanzamento e la commercializzazione di nuovi medicinali per condizioni genetiche che colpiscono il fegato e il sistema nervoso. Fondata nel 2012, ProQR Therapeutics N.V. ha la sua sede centrale a Leiden, nei Paesi Bassi.