ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., un'azienda biotecnologica, si concentra sulla scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci terapeutici. Il pipeline di prodotti dell'azienda include AX-0810 per malattie colestatiche che mirano al cotrasportatore di Na-taurocolato (NTCP); e AX-1412 per malattie cardiovascolari (CVD) che mirano alla Beta-1,4-galattosiltransferasi 1 (B4GALT1). Sviluppa anche vari altri programmi di ricerca in fase iniziale, tra cui AX-1005 per obiettivi non divulgati nelle CVD; AX-2402, che si concentra sulla sindrome di Rett; AX-2911 per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) che mira alla proteina 3 contenente dominio di fosfolipasi simile alla patatina (PNPLA3); AX-0601 per l'obesità e il diabete di tipo 2; e AX-9115 per una condizione metabolica rara, oltre a programmi aggiuntivi nella sindrome di Rett, programmi aggiuntivi nel SNC e molte altre destinazioni e programmi non nominati. Inoltre, l'azienda sviluppa la tecnologia della piattaforma di editing delle basi RNA Axiomer. Ha un accordo di licenza con il Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; Università di Rochester; e Leiden University Medical Center, oltre a una collaborazione di licenza e ricerca con Eli Lilly and Company per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci potenziali per disturbi genetici nel fegato e nel sistema nervoso. L'azienda è stata costituita nel 2012 e ha sede a Leiden, Paesi Bassi.