ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., un'azienda biofarmaceutica, si occupa della scoperta e dello sviluppo di terapie basate sull'RNA per il trattamento di malattie genetiche. L'azienda sviluppa principalmente sepofarsen, attualmente in fase II/III di sperimentazione clinica (studio Illuminate) per il trattamento dell'amaurosi congenita di Leber tipo 10, e ultevursen, in fase II/III per il trattamento della retinite pigmentosa mediata da USH2A e della sindrome di Usher. La società è inoltre impegnata nello sviluppo della tecnologia di piattaforma Axiomer per l'editing di basi dell'RNA. Ha stipulato accordi di licenza con il Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e il Leiden University Medical Center, oltre a una licenza e una collaborazione di ricerca con Eli Lilly and Company per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di potenziali nuovi farmaci per malattie genetiche del fegato e del sistema nervoso. ProQR Therapeutics N.V. è stata costituita nel 2012 e ha sede a Leiden, nei Paesi Bassi.