Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics Inc è una società biotecnologica dedicata al ripristino dell'espressione proteica sfruttando il potenziale del corpo attraverso la medicina a RNA. Grazie al suo approccio proprietario TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), Stoke sta sviluppando oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli di proteine naturalmente presenti. Il suo primo farmaco in fase di sviluppo, zorevunersen, ha dimostrato il potenziale di modifica della malattia nei pazienti affetti da sindrome di Dravet. La società offre programmi precoci focalizzati su molteplici target, incluse le malattie da aploinsufficienza del sistema nervoso centrale e dell'occhio, per regolare positivamente l'espressione proteica del gene causale della malattia in modo indipendente dalla specifica mutazione.